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Sin un sistema inmune para defendernos de los patógenos, somos presas de todo tipo de infecciones, e incapaces de sobrevir más allá del primer año de vida.
Enfermedad del niño burbuja
Las siglas SCID engloban a un grupo de desórdenes genéticos que afectan el desarrollo del sistema inmune.
Hay varios tipos de SCID, que varían según la proteína o el gen afectado. Pero todas sus modalidades tienen algo en común: los glóbulos blancos específicos (los linfocitos) funcionan de forma incorrecta o no están presentes, y por ello el cuerpo no cuenta con un sistema inmunológico adecuado para defenderse de virus, hongos y bacterias.
Sin tratamiento, los niños que nacen con esta condición sucumben ante infecciones oportunistas y, por lo general, no superan el año de vida.
Según le explica a BBC Mundo Claire Booth, inmunóloga pediátrica del hospital para niños Great Ormond Street, en Londres, se estima que «entre todas las formas SCID hay 1 caso cada 100.000 nacimientos en el mundo. El tipo más severo es la deficiencia de ADA, donde el paciente carece de células T, B y NK (conocidas también como asesinas naturales)».
Terapia genética, un avance revolucionario
Con los años, nuevos tratamientos fueron apareciendo: mientras se espera por un donante compatible, los pacientes son tratados con antibióticos, inyecciones de inmoglobulina -una solución de anticuerpos humanos-, y en ocasiones transfusiones de sangre.
Asimismo, una terapia genética puesta a prueba por investigadores de la Universidad de California, en Estados Unidos y del Hospital Great Ormond Street, en Reino Unido, durante un ensayo experimental, demostró que es posible reparar el sistema inmunitario de niños con SCID-ADA, sin recurrir a un trasplante.
El tratamiento consiste en sacar primero células madre que forman la sangre del paciente. Luego, en el laboratorio, mediante un vector viral llamado lentivirus, se inserta en estas célula el material genético que le falta al paciente (una versión correcta del gen ADA).
Estas células madre corregidas, una vez que se vuelven a injertar dentro del paciente, comienzan a producir un suministro aparentemente continuo de células inmunitarias sanas capaces de combatir las infecciones.
De los 50 niños tratados en ambos países, 48 volvieron a restablecer su función inmune y retomaron una vida normal, es decir, en contacto con otros niños y sin necesidad de continuar con medicación.
«Hemos visto más de un 95% de eficacia después de dos o tres años de terapia, con lo cual tenemos la confianza de que será un tratamiento de efecto duradero», le dice a BBC Mundo Booth, coautora del estudio publicado en la revista New England Journal of Medicine.
